Η Νovartis λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για την κανακινουμάμπη για τη θεραπεία σπάνιων νοσημάτων σε ενήλικες και παιδιά που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού

 Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι σπάνια νοσήματα που προσβάλλουν κυρίως παιδιά και προκαλούν επαναλαμβανόμενα και εξουθενωτικά επεισόδια πυρετού, με δυνητικά απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές

 Η κανακινουμάμπη συνιστάται για έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία τριών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού: TRAPS, HIDS/MKD και FMF  Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για αυτά τα σπάνια νοσήματα, παρέχοντας ταχύ και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου για τους ασθενείς Αθήνα, 16 Ιανουαρίου 2016 – Η Νovartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησε την έγκριση της κανακινουμάμπης στην Ευρώπη για την αντιμετώπιση τριών σπάνιων και διακριτών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού.

Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη εγκεκριμένη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για το σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF).

«Είναι λίγες οι θεραπείες που υπάρχουν για τους ανθρώπους με αυτές τις δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις. Η σημερινή θετική γνωμοδότηση είναι ένα πολύ σημαντικό βήμα προς τα μπροστά για τους ασθενείς που χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis Pharmaceuticals. «Η Novartis  δεσμεύεται να ανοίξει τον δρόμο για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων, ειδικά μέσω θεραπειών όπως η κανακινουμάμπη η οποία έχει τη δυνατότητα να ανεβάσει το επίπεδο του προτύπου φροντίδας.»

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP, η οποία επίσης συνιστά τη χρήση μιας νέας μορφής που είναι ενέσιμο διάλυμα 150 mg/ml, βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης CLUSTER Φάσης ΙΙΙ. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ταχύ (την Ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με τη κανακινουμάμπη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF . Τα δεδομένα δείχνουν ότι η κανακινουμάμπη είναι μια καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία για αυτές τις τρεις σπάνιες παθήσεις.

Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Τα νοσήματα αυτά προκαλούν εξουθενωτικά και επαναλαμβανόμενα επεισόδια πυρετού που μπορεί να συνοδεύονται από άλγος στις αρθρώσεις, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα, με επιπλοκές οι οποίες πιθανώς να είναι απειλητικές για τη ζωή. Το πιο συχνό σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου.

Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά .

Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD), μία σπάνια μορφή φλεγμονώδους αρθρίτιδας. Τον Σεπτέμβριο του 2016 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των TRAPS, HIDS/MKD και FMF.

Σχετικά με τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού

Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι μια ομάδα νοσημάτων που προκαλούν σοβαρό υποτροπιάζοντα πυρετό και παθογόνο φλεγμονή μέσω μη λοιμώδους ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος. Οι περισσότεροι ασθενείς παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη βρεφική ή την παιδική ηλικία, ωστόσο σε κάποιους ασθενείς η πάθηση καθίσταται εμφανής ή διαγιγνώσκεται στην ενήλικη ζωή  .

Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή, τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Ενώ άλλα φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, έχουν χρησιμοποιηθεί επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην αποτροπή ή τη μεταβολή της συνολικής πορείας μιας έξαρσης.

Σχετικά με την κανακινουμάμπη

Η κανακινουμάμπη είναι ένα εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των αμυνών του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος. Η υπερβολική παραγωγή IL-1 βήτα παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους 5,6 . Η κανακινουμάμπη δρα αναστέλλοντας τη δράση της IL-1 βήτα για παρατεταμένο χρονικό διάστημα, και κατ’επέκταση τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή αυτής. Η Novartis προχώρησε σε ανασύνθεση της κανακινουμάμπης από κόνι που έπρεπε να ανασυσταθεί σε διάλυμα πριν τη χρήση, σε ενέσιμο διάλυμα (έτοιμο προς χρήση), κάτι που θα διευκολύνει τη χορήγηση του προϊόντος.

Η κανακινουμάμπη έχει επί του παρόντος λάβει έγκριση και κυκλοφορεί στην αγορά για τη θεραπεία της συστημικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας (SJIA) στις ΗΠΑ και την ΕΕ, καθώς και για τη θεραπεία της AOSD και τη συμπτωματική θεραπεία της ανθεκτικής οξείας ουρικής αρθρίτιδας στην ΕΕ. Η κανακινουμάμπη έχει επίσης λάβει έγκριση σε πάνω από 70 χώρες, όπως οι χώρες της ΕΕ, η Ελβετία, οι ΗΠΑ, ο Καναδάς και η Ιαπωνία, για τη θεραπεία των σχετιζόμενων με την κρυοπυρίνη περιοδικών συνδρόμων (CAPS): σπάνιες, χρόνιες, γενετικές διαταραχές με εξουθενωτικά συμπτώματα. Στην ΕΕ, η κανακινουμάμπη έχει λάβει έγκριση για τους εξής ειδικούς τύπους CAPS: σύνδρομο Muckle-Wells (MWS), πολυσυστηματική φλεγμονώδης νόσος νεογνικής έναρξης (NOMID)/χρόνιο παιδικό νευρολογικό, δερματικό, αρθρικό σύνδρομο (CINCA), σοβαρές μορφές του οικογενούς αυτοφλεγμονώδους συνδρόμου εκ ψύχους (FCAS)/οικογενής κνίδωση εκ ψύχους (FCU), που εμφανίζονται με σημεία και συμπτώματα πέραν του προκαλούμενου εκ του ψύχους κνιδωτικού δερματικού εξανθήματος. Οι εγκεκριμένες ενδείξεις ενδέχεται να διαφέρουν ανάλογα με την εκάστοτε χώρα.

Δήλωση αποποίησης ευθύνης

Το παραπάνω δελτίο περιέχει δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις, οι οποίες μπορούν να προσδιοριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «θετική σύσταση από την ΕΦΑΧ», «συνιστάται για έγκριση», «θα», «συνιστώμενη έγκριση», «θετική σύσταση», «βήμα προς τα μπροστά», «δεσμεύεται», «δυνατότητα», «θετική γνωμοδότηση», «συνιστά» ή παρόμοιους όρους, ή από ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις αναφορικά με ενδεχόμενες νέες ενδείξεις ή ενδεχόμενη νέα επισήμανση της κανακινουμάμπης ή σχετικά με ενδεχόμενα μελλοντικά έσοδα από τη κανακινουμάμπη. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε άκριτα σε αυτές τις δηλώσεις. Αυτού του τύπου οι δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις βασίζονται στις τρέχουσες αντιλήψεις και προσδοκίες της διοίκησης αναφορικά με μελλοντικά συμβάντα και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Σε περίπτωση που υλοποιηθούν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες, ή αποδειχθούν εσφαλμένες οι βασικές υποθέσεις, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις. Δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η κανακινουμάμπη θα υποβληθεί προς έγκριση ή θα εγκριθεί για επιπρόσθετες ενδείξεις ή πρόσθετη επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η κανακινουμάμπη θα είναι εμπορικά επιτυχές στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες της διοίκησης σχετικά με τη κανακινουμάμπη θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς παράγοντες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα μη αναμενόμενα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και η πρόσθετη ανάλυση των υφιστάμενωνκλινικών δεδομένων, οι απροσδόκητες ενέργειες εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή καθυστερήσεις ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, η δυνατότητα της εταιρείας να αποκτήσει ή να διατηρήσει την προστασία των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας της, οι γενικότερες οικονομικές και βιομηχανικές συνθήκες, οι διεθνείς τάσεις όσον αφορά τη συγκράτηση των δαπανών στον χώρο της υγείας, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών, τα μη αναμενόμενα ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, καθώς και κάθε άλλοι κίνδυνοι και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο Form 20-F της Novartis AG που έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει τις δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων που περιέχονται στο παρόν δελτίο ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή για οποιονδήποτε άλλο λόγο.

Σχετικά με τη Novartis

Η Novartis παρέχει καινοτόμες λύσεις στον τομέα της υγείας που καλύπτουν τις εξελισσόμενες ανάγκες των ασθενών και της κοινωνίας. Με έδρα στη Βασιλεία της Ελβετίας, η Novartis προσφέρει ένα διαφοροποιημένο χαρτοφυλάκιο για την καλύτερη δυνατή κάλυψη των εν λόγω αναγκών: καινοτόμα φάρμακα, οφθαλμιατρικά προϊόντα και χαμηλού κόστους γενόσημα φάρμακα. Η Novartis είναι η μόνη πολυεθνική εταιρεία που κατέχει ηγετική θέση σε αυτούς τους τομείς. Το 2015, ο Όμιλος σημείωσε καθαρές πωλήσεις ύψους 49,4 δις δολαρίων ΗΠΑ, ενώ οι δαπάνες Έρευνας και Ανάπτυξης σε ολόκληρο τον Όμιλο ανήλθαν σε 8,9 δις δολάρια ΗΠΑ περίπου (8,7 δις δολάρια ΗΠΑ, μη συμπεριλαμβανομένων των απομειώσεων και των αποσβέσεων). Οι εταιρείες του Ομίλου Novartis απασχολούν περίπου 118.000 συνεργάτες πλήρους απασχόλησης. Τα προϊόντα της Novartis είναι διαθέσιμα σε περισσότερες από 180 χώρες σε ολόκληρο τον κόσμο.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τον ιστότοπο novartis.com .

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Novartis Hellas:

Website

Facebook page

YouTube channel

 

loading...